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미국 FDA, 다케다 페보네디스탯을 고위험 골수이형성 증후군 환자 치료 위한 혁신 신약으로 지정

임상 2상 시험 데이터 근거… HR-MDS 치료의 중대한 니즈 강화
페보네디스탯, HR-MDS 환자 위한 10여년 만의 첫 신약 옵션화 가능성

2020-07-31 14:25 출처: Takeda Pharmaceutical Company Limited

케임브리지, 매사추세츠/오사카, 일본--(뉴스와이어) 2020년 07월 31일 -- 미국 식품의약국(FDA)이 다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited)(도쿄증권거래소: 4502/뉴욕증권거래소: TAK)의 연구용 약물인 페보네디스탯(pevonedistat)을 고위험 골수이형성 증후군(HR-MDS) 환자 치료를 위한 혁신 신약(Breakthrough Therapy Designation)으로 지정했다고 다케다가 30일 발표했다.

페보네디스탯은 최초의 NEDD8-활성 효소(NAE) 억제제로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 수 있으며 이로써 현재 저메틸화 작용제(HMA) 단독요법에 한정된 치료 옵션이 확대될 수 있다. 현재 치료 옵션으로도 HR-MDS 환자 예후는 여전히 좋지 않다.

혁신 신약 지정은 Pevonedistat-2001 임상 제2상 시험의 최종 분석에 근거하고 있다. 이 시험은 HR-MDS를 포함한 희귀 백혈병 환자에게서 페보네디스탯과 아자시티딘(azacytidine) 병용 요법과 아자시티딘 단독 요법을 비교 평가했다. FDA는 전반 생존율(OS), 무사건 생존율(EFS), 완전 관해(CR), 무수혈, 부작용 프로필 등 여러 가지 평가 지표를 고려했다. 이번 지정은 현재 치료법이 많지 않고 치료 효과가 제한된 HR-MDS 환자들의 치료 니즈를 해소할 진전 가능성을 시사한다.

크리스토퍼 아렌트(Christopher Arendt) 다케다 종양 치료 사업부 총괄은 “HR-MDS는 예후가 좋지 않고 삶의 질을 떨어뜨리며 또 다른 공격적 암인 급성 골수성 백혈병으로 이행되는 경우가 많다”며 “페보네디스탯과 아자시티딘 병용은 유망한 치료적 접근으로 HR-MDS 환자를 위한 10여년 만의 첫 신약이 될 잠재력이 있다”고 설명했다. 그는 “FDA가 페보네디스탯과 치료 옵션이 많지 않은 HR-MDS 환자의 중대한 치료 요구를 해소할 혁신적 치료법 개발의 시급성을 인정해 준 데 감사하고 싶다”고 말했다.

미국 FDA의 혁신 신약 지정은 중증 또는 치명적 질병을 치료하기 위한 연구용 약물 개발과 규제 검토를 가속하기 위해 부여된다. 혁신 신약 지정을 받은 시약은 하나 이상의 임상적으로 중요한 평가지표에 대해 기존 요법보다 실질적인 개선을 보여줄 수 있음을 나타내는 예비 임상 근거를 입증한 것이다.

다케다는 온라인으로 진행된 ‘제56차 미국 임상암학회 연례 학회(American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting)’와 ‘제25차 유럽혈액학회 연례 학회(European Hematology Association (EHA) Annual Congress)’의 구두 세션에서 Pevonedistat-2001 임상 시험 결과를 발표했다.

페보네디스탯(Pevonedistat) 개요

페보네디스탯(Pevonedistat)은 최초의 NEDD8-활성효소(NAE) 억제제다. 전임상 연구에서 페보네디스탯의 NAE 억제는 특정 단백질 변형을 차단해 세포 주기 진행과 세포 생존을 방해하며 이로써 암세포 사멸을 유도하는 것으로 나타났다. 페보네디스탯/아자시티딘 병용은 HR-MDS, 고위험 만성골수단핵구성 백혈병(HR-CMML), 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상의 임상 2상 연구와 AML 환자 대상의 임상 1상 연구에서 유망한 임상적 활성을 입증했다. 페보네디스탯은 현재 이식이나 집중유도화학요법이 부적합한 HR-MDS, HR-CMML, AML 환자의 1차 치료제로 임상 3상 시험이 진행되고 있다. 또한 부적합한 AML 환자를 대상으로 한 아자시티딘, 베네토클락스(venetoclax)와의 3중 병용의 임상 2상 연구도 진행되고 있다. 페보네디스탯은 안전성과 효능이 확립되지 않은 연구용 약물이다.

MDS 개요

MDS는 골수 내에 비정상적인 혈액 세포가 생성돼 야기되는 희귀한 유형의 골수암이다. 이들 암은 주로 고령 환자에게 발생하며 질환을 진단받는 중위 연령은 60~74세다. 비정상적인 세포 생성으로 인해 MDS, CMML, AML 환자는 정상 적혈구, 백혈구 및/또는 혈소판 수가 부족하다. MDS, CMML, AML 증상은 때로 모호하며 낮은 혈구 수치와 관련될 수 있다. 또한 피곤하고 숨이 가쁘며 자주 멍이 들거나 출혈이 발생하고 식욕 감소, 쇠약, 창백함, 열, 잦은 또는 중증 감염을 수반할 수 있다.

MDS는 여러 분류가 있으며 위험도는 매우 낮음부터 매우 높음까지 분포한다. 위험도는 혈액 수치, 골수모세포 수, 돌연변이, 세포유전학 등에 의해 좌우된다. 고위험 질환은 개정된 국제예후예측시스템(IPSS-R)에 따라 중위험, 고위험, 초고위험으로 정의되며 해당 환자의 경우 예후가 좋지 않다. HR-MDS 환자의 약 40%가 성인 환자에게 나타나는 암으로 인해 예후가 좋지 않은 AML로 이행한다.

다케다의 종양 치료 부문에 대한 헌신

회사의 연구 개발 임무는 환자들의 삶을 향상시키기 위한 과학, 획기적 혁신 및 열정에 대한 헌신적 노력을 통해 전 세계 암 환자들에게 새로운 의약품을 제공하는 데 있다. 회사의 혈액 질환 치료제, 견실한 파이프라인, 고형 종양 의약품은 모두 환자들이 필요로 하는 혁신적이고 경쟁력 있는 치료제를 계속 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.takedaoncology.com) 참조.

다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 개요

다케다제약(도쿄증권거래소: 4502 / 뉴욕증권거래소: TAK)은 일본에 본사를 두고 과학을 삶에 변화를 주는 의약품으로 구현해 환자에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 가져다주기 위해 최선을 다 하고 있는 가치 중심, 연구개발 기반의 글로벌 바이오제약 회사이다. 다케다는 종양학, 희귀질환, 중추신경계 및 위장병학의 네 가지 치료 분야에 연구 개발 노력을 쏟고 있다. 또한 다케다는 플라스마 유래 치료법과 백신에 목적을 둔 연구개발 투자에 힘쓰고 있다. 또한 회사는 새로운 치료 옵션의 한계를 앞당기고 강화된 협업 연구개발 엔진과 역량을 활용해 견고하고 다양한 파이프라인을 창조함으로써 사람들의 삶을 변화시키는 데 기여하는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있다. 다케다 직원들은 환자의 삶의 질 향상과 80여 국가에서의 헬스케어 분야 파트너들과의 협력에 전념하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(https://www.takeda.com) 참조.

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이 통보와 관련해 ‘보도자료’는 이 문서 및 기타 구두 발표자료, 문답 세션, 이 보도자료와 관련해 다케다제약(‘다케다’)이 언급하거나 배포한 서면 또는 구두 자료 등을 모두 포함한다. 이 보도자료(구두 브리핑, 브리핑과 관련해 행한 문답 등을 포함)는 유가증권의 매입, 인수, 청약, 교환, 판매, 처분을 위한 제안, 권유, 호객행위와는 무관하며 어떠한 법적 관할권하에서도 투표나 승인을 요청하는 행위와도 무관하다. 이 보도자료를 통해 어떠한 주식이나 증권도 일반 투자자들에게 제공되지 않는다. 1933년 제정 미국 증권법(이후 수정법도 포함) 규정에 따라 등록(또는 면제되는 경우도 포함) 목적으로 하는 경우를 제외하고는 미국 내에서 어떠한 증권 제안도 하지 않는다. 이 보도자료는 수취자가 정보의 목적으로만 사용한다는 조건하에 제공(수취자에게 제공될 수 있는 다른 정보와 함께)되는 것이다(따라서 어떠한 투자, 취득, 처분 등 거래 평가 목적으로 사용되지 않는다는 조건으로). 이 제약 조건을 준수하지 않을 경우 이는 관련 증권법 위반이 된다. 다케다가 직간접적으로 지분을 소유한 기업들은 별도의 법인으로 간주된다. 이 보도자료에서 ‘다케다’는 다케다 본사뿐만 아니라 그 자회사들을 지칭할 때도 편의상 사용되는 경우가 있다. 이와 마찬가지로 ‘우리’라는 표현 또한 자회사들이나 다케다의 파트너 회사들을 지칭할 때 사용될 수 있다. 이러한 표현은 특정 회사를(들을) 지칭할 때 다른 적절한 표현이 없을 경우 사용될 수 있다.

미래예측진술

이 보도자료와 이와 관련해 추가로 배포되는 자료는 다케다의 미래 비즈니스 상황과 미래 위상, 추정, 예측, 목표, 플랜 등을 포함한 경영실적 등에 대한 미래예측진술과 믿음, 의견 등이 들어가 있을 수 있다. 미래예측진술은 ‘목표’, ‘계획’, ‘믿는다’, ‘희망한다’, ‘계속 그럴 것으로 추정된다’, ‘기대한다’, ‘목표한다’, ‘의도한다’, ‘보장한다’, ‘그럴 것이다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘그래야 한다’, ‘그럴 것으로 예상된다’, ‘그럴 수도 있다’, ‘예측한다’, ‘추정한다’, ‘현 상황을 근거로 예상한다’ 등이나 이와 유사한 표현 또는 부정적인 표현을 종종 포함하고 있으며 이에 대한 제한은 없다. 이 문서에 포함돼 있는 모든 미래예측진술은 현재 다케다가 입수한 정보에 근거한 가정과 믿음에 근거한 것이다. 그러한 미래예측진술은 다케다 또는 다케다의 경영진이 미래 실적에 대해 일체의 보증을 하는 것이 아니며 알려져 있거나 알려져 있지 않은 리스크나 불확실성 등 요인을 담고 있으며 그러한 예로는 모든 것을 담을 수는 없지만 일본, 미국, 전 세계에서의 일반적 경제 상황, 경쟁 압력과 관련 변화 상황, 법률과 규제의 변화, 제품 개발 프로그램의 성공 또는 실패, 규제 당국의 결정 및 그 결정 시기, 환율의 변화, 기존 제품 및 개발 중인 제품의 안전성과 효능에 대한 클레임 및 문제 제기, 피인수 회사와의 합병 후 조직 통합 문제 등이 있으며 이들 요인은 다케다의 실적이나 성과, 실제 재무적 위상을 미래예측진술에서 언급된 미래 실적과 크게 다르게 만들 수 있다. 다케다의 실적이나 성과, 재무적 위상에 영향을 미칠 수 있는 여기서 언급된 요인들과 그 밖의 요인들에 대해 보다 자세한 정보를 알고 싶으면 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 20-F 양식상의 등록계출서에 들어 있는 ‘3항. 핵심정보—D. 리스크 요인’을 참조하면 된다. 이 자료는 다케다의 웹사이트(https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings)나 SEC 웹사이트(www.sec.gov)에서 입수할 수 있다. 미래의 실적, 성과, 다케다의 재무 위상 등은 미래예측진술에 표현되거나 내포된 것과 크게 다를 수 있다. 따라서 이 보도자료를 받는 사람은 미래예측진술에 대해 지나치게 의존해서는 안 된다. 법률 또는 증권거래규칙이 요구하지 않는 한 다케다는 이 보도자료에 포함된 미래예측진술이나 추후 발표할 수 있는 다른 미래예측진술에 대해 업데이트할 일체의 의무를 지지 않는다. 과거 실적은 미래 결과를 나타내는 지표가 아니며 이 보도자료에서의 다케다의 결과는 다케다의 미래 결과를 나타내는 것이 아닐 수 있으며 미래 결과의 예상, 추정 또는 예측이 아니다.

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